近日，帕金森细胞药物颐养限制传来新音信。由睿健医药科技有限公司（简称：睿健医药）透顶自主开发、用于颐养中晚期帕金森病的NouvNeu001打针液，已在北京病院完成高剂量组I期临床盘问临了一例受试者给药。
据了解，NouvNeu001由睿健医药透顶自主开发，为一种化学换取的功能型东谈主源多巴胺能神经元前体细胞，亦然群众首个参预临床阶段的基于化学换取的通用型细胞颐养家具，在现时的I期临床盘问中已初步展示出颐养中晚期帕金森病的后劲。
“现在，低剂量组与高剂量组受试者举座安全性精湛，均展示出解析功能随移植期间增多的改善趋势”，睿健医药独创东谈主、CEO魏君博士在接管佰傲谷专访时默示，而这也初步阐发了化学换取的功能型东谈主源多巴胺前体细胞家具对中晚期帕金森病的颐养效果。
公开信息表露，睿健医药种植于2017年，是一家专注于再生医学限制的外西化翻更生物医药公司。该公司通过私有的本事平台，聚焦小分子化学转录调控iPSC，已开采群众首个基于“东谈主工智能（AI）+化学换取”的一站式细胞药物研发平台，领有笼罩神经退行性疾病、眼科限制的多款FIC管线家具。本年10月，公司刚刚完成超亿元B轮融资。
帕金森限制FIC细胞新药
完成I期入组
2023年8月2日，国度药品监督管制局（NMPA）认真批准了睿健医药帕金森新药NouvNeu001的I-II期IND恳求，成为帕金森颐养限制中，群众首个参预临床阶段的基于化学换取的通用型细胞颐养家具。
“现在临床上岂论所以左旋多巴为代表的化药颐养决议还所以DBS为代表的物理颐养决议，均为代偿性疗法，无法处理患者脑部功能神经元的缺失问题，且存在剂末效应等明显反作用。”魏君博士在专访中默示，对此，睿健医药在创立之初便积极探索细胞药物疗法颐养帕金森的可能性。
据魏君博士先容，不同于一般的药物或手术颐养，NouvNeu001聚焦临床需求，愚弄化合物竣事邃密细胞功能雠校、竣事高纯度神经元亚型分化，使其与体内原有神经元造成蚁集，以增强细胞分泌功能，通过加强移植细胞对原有病灶的改善，以达到详尽性的颐养效果。“不错说，NouvNeu001是一款在立项时就对准临床需求， 按照“以终为始”这一逻辑开发的翻新通用型细胞颐养家具。”
而这次I期临床盘问的阶段性效果也初步阐发了该家具对中晚期帕金森病的颐养效果。
魏君博士先容称，NouvNeu001低剂量组受试者举座安全性精湛，无细胞药物相关不良响应，且受试者在接管移植六个月后部明白析功能施展出踏实改善、异动减少、开期期间蔓延等积极效果，移植区域多巴胺转运活性显贵增强，阐发了NouvNeu001这一通用型细胞颐养家具移植后在患者体内的健康存续。同期，睡觉与活命质料数据也表露出受试者非解析症状的改善趋势。
除此之外，在完成低剂量组给药后，经群众组注释评估安全性后，NouvNeu001 I期临床还运转高剂量组受试者入组，相通展示出解析功能随移植期间增多的改善趋势，且受试者举座安全性精湛。
在国内取得阶段性进展的同期，本年6月，好意思国食物药品监督管制局（FDA）也认真批准了NouvNeu001的IND恳求，认真竣事中好意思两地IND“双报双批”。
另据睿健医药官方信息，NouvNeu001在国内的II期临床素质，瞻望也将在2025年一季度运转入组。
新药融资隆冬再获超亿元资金加持
除NouvNeu001之外，睿健医药其他细胞药物FIC管线也在连接鼓吹。
客岁12月，国度药品监督管制局（NMPA）认真批准了睿健医药以早发型帕金森病为妥当症的在研管线NouvNeu003的IND恳求，成为昔时睿健医药获批的第二起IND。
该管线面向发病年级不及50岁的帕金森患者，与NouvNeu001共同搭建起分袂针对帕金森“一早一老”两大患者东谈主群、同期囊括遗传型与非遗传型的全生命周期、全颐养周期透顶笼罩的策略布局。
在魏君博士看来，NouvNeu003与NouvNeu001两条管线间存在极强的协同性，且由于早期帕金森更为疏远，NouvNeu003有望成为一款“孤儿药”。
另外，睿健医药面向“视网膜色素变性系列妥当症”的眼科家具NouvSight001已被好意思国FDA授予孤儿药认定；面向“视神经脊髓炎谱系进击”的群众首例化学换取细胞开始外囊泡家具NouvSoma001，也于本年9月开启了临床素质运转会。
本年3月，睿健医药更是取得了FDA授予的尽头豁免权（Exemption）。对此，魏君博士先容称，睿健医药已成为群众独一取得FDA非凡豁免经历的细胞颐养企业。“这不仅代表了FDA对公司草创性平台及在此平台上开采的翻新分娩及质料体系的认同，更记号着公司成为群众帕金森病细胞颐养限制的外洋特出团队，岂论是在群众监管机构的认同程度，临床素质数目，质料和过程皆位于群众首位。”
也恰是凭借上述FIC自研管线最新进展，在医药限制融资举座遇冷的2024年，睿健医药再次取得了过亿元的大额融资。
公开信息表露，本年10月睿健医药认真完成超亿元B轮融资，该轮融资由策源成本和国生成本和谐领投，泰格医药与武汉光谷产业投资跟投，将用于加快NouvNeu001、NouvNeu003以及已获好意思国FDA“孤儿药”认定的眼科颐养家具NouvSight001的中好意思临床鼓吹。
在睿健医药B轮融资中担任财务参谋人的易凯成本奉行董事方洋博士就指出，“睿健医药塌实的研发及临床鼓吹决定了其在家具研发、产业落地等各方面均处于翘楚地位。”
更早参与睿健医药融资的华方成本合资东谈主罗王倩博士曾经默示，睿健医药的作风是“郑重中又带着锐气”。
“通常带给咱们投资东谈主惊喜，他们不会说现在还莫得把捏的事，说出来的就一定能依期作念到。”罗王倩称。
值得一提的是，最新音信表露，睿健医药B+轮融资也行将参预扫尾阶段，将于近期交割。
“睿健医药一直袭取着从患者的需求启程，处理实在的临床需求的方针，以源泉翻新来为患者打造大约实在逆转病程的全新疗法。”魏君博士默示，改日公司也将全力鼓吹后续临床管线以及群众推行，以期尽早惠及群众更多病患。
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